« Le médicament Skyclarys (omaveloxolone) est en cours d’évaluation pour un financement dans l’indication du traitement de l’ataxie de Friedreich chez les adultes et les adolescents âgés de 16 ans ou plus », a indiqué l’autorité nationale du médicament (Infarmed) dans une réponse écrite envoyée à l’agence Lusa.
Dans la pétition ‘Skyclarys pour Vivre : Financement pour les Patients atteints d’Ataxie de Friedreich – Un Espoir pour Nous et Nos Familles‘, qui compte actuellement plus de 6 000 signataires, il est demandé que le gouvernement garantisse que « tous les patients atteints de cette maladie rare aient accès à un traitement qui peut changer leur vie ».
Selon le texte (https://peticaopublica.com/?pi=PT125218), le Skyclarys est le « premier espoir réel » pour les patients atteints d’ataxie de Friedreich, soulignant que le médicament a démontré, lors d’essais cliniques, sa capacité à « améliorer la coordination et la qualité de vie » des personnes concernées.
Approuvé par l’Agence européenne des médicaments (EMA) en 2023, Skyclarys est considéré comme « le premier traitement efficace pour cette condition, améliorant la mobilité et l’indépendance ».
« Le Skyclarys représente l’espoir de retarder la progression de la maladie, de sourire avec des amis sans se sentir un fardeau, et de rêver d’un avenir où la maladie ne dicte pas chaque pas », écrivent les pétitionnaires, ajoutant que ne pas financer le médicament « c’est condamner les patients (…) à une vie de souffrances évitables, et leurs familles à un poids émotionnel et financier insupportable ».
Dans sa réponse à Lusa, l’Infarmed rappelle qu’il est de son intention que « la décision de financement se traduise par un accès effectif au médicament pour tous les patients qui pourraient en bénéficier, sans négliger les responsabilités en matière de contribution à la durabilité du SNS [Service National de Santé], la garantie de l’utilisation efficace des ressources publiques en santé et la promotion de l’accès équitable aux technologies ».
« Pendant que l’évaluation pour le financement est en cours, les patients ont accès au médicament, via un Programme d’Accès Précoce, approuvé depuis le 04/07/2024, pour le traitement des patients âgés de 16 ans ou plus avec un diagnostic génétiquement confirmé d’ataxie de Friedreich », ajoute l’autorité du médicament.
L’Infarmed a également indiqué que le Skyclarys a déjà fait l’objet d’une évaluation pharmacothérapeutique et pharmacoéconomique et qu’actuellement les conditions de financement, notamment le prix du médicament, sont en cours de négociation avec l’entreprise.
« Nous déployons des efforts pour une conclusion rapide de ce processus, qui dépend d’un accord entre les parties », a-t-il souligné.
L’autorité nationale du médicament a également précisé que l’obtention d’une Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) pour des médicaments innovants est accordée par décision de la Commission européenne, après avis du Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP).
« Après cette phase, et pour qu’ils puissent être utilisés et financés par le SNS, les médicaments doivent démontrer un avantage thérapeutique et économique par rapport à la pratique clinique nationale (…) afin de garantir l’accès de tous les citoyens tant aux thérapies innovantes qu’aux autres soins dont ils ont besoin dans le contexte du SNS », a-t-il souligné.
L’ataxie de Friedreich est une maladie génétique rare, neurodégénérative et progressive qui affecte principalement le système nerveux et le cœur. Les symptômes incluent des troubles de la coordination, de l’équilibre, une faiblesse musculaire et des problèmes cardiaques.